核酸医薬とは「DNAやRNAの構成成分であるヌクレオチドからなり、化学合成により製造される医薬品」のことを指します。核酸医薬は構造、標的、作用部位、作用機序などの違いから様々な種類が存在し、近年、新しい創薬モダリティ(創薬技術・手法)として注目を集めています。低分子医薬や抗体医薬では狙いにくい、mRNAやmiRNAなどの分子を標的にすることが可能です。この特徴からより多くの疾患原因となる分子を創薬ターゲットとすることができるため、これまで治療が難しかった病気の治療薬として期待されています。

核酸医薬には標的や作用機序などの違いから様々な種類が存在します。

核酸医薬は低分子医薬と同様に化学合成にて製造されます。合成方法として固相合成法を用い、核酸合成用固相担体に結合したリンカーを起点として目的配列の順に合成を行い、担体から切り離した後、精製、乾燥工程を経て原薬が完成します。